核心要点
这家制药巨头对外公布 ，用于治疗肌肉萎缩疾病的德尔‑德西兰药物晚期临床试验失利 ，受此消息影响，诺华股价周二大幅下挫。 该股最新跌幅达 9.4% 。一周之内接连遭遇第三起临床试验挫折 ，引发投资者抛售 ，股价或将创下上市以来最差单日交易记录 。
德尔‑德西兰临床试验失利数日之前 ，诺华另一款用于降低心血管事件风险的药物刚在晚期临床试验遇挫；一周前 ，诺华还宣布，因三名受试者死亡 ，暂停了实验性细胞疗法 rap‑cel 的八项临床试验。
肌肉萎缩疾病临床试验详情
诺华表示 ，全球 Ⅲ 期 HARBOR 研究评估德尔‑德西兰用于 1 型强直性肌营养不良患者，在手部张开时间这一测评指标上 ，相较于安慰剂并未展现出具备统计学意义的疗效改善 。 该 Ⅲ 期 HARBOR 临床试验也证实 ，对比安慰剂，德尔‑德西兰无法显著加快患者手部张开速度 。
诺华在新闻稿中表示：“公司正在完整评估 HARBOR 研究全部数据，将与药监机构沟通 ，为德尔‑德西兰确定最合适的后续开发方案。”
德尔‑德西兰属于抗体‑寡核苷酸偶联疗法 。去年诺华斥资约 120 亿美元收购艾维迪蒂生物科学（Avidity Biosciences） ，将包括本药在内的三款该类药物收入自身神经肌肉疾病研发管线 。
诺华研发负责人兼首席医疗官施里拉姆・阿拉德耶（Shreeram Aradhye）于周二发布声明称： “开发针对 1 型强直性肌营养不良这类复杂病症的治疗药物本身充满挑战，遭遇挫折亦是科学研发进程的一部分。 我们会持续完整评估 HARBOR 研究全部数据 ，将坚持为德尔‑德西兰项目探寻最优开发路径 ，同时继续为强直性肌营养不良以及其他严重神经肌肉疾病患者推进创新治疗方案 。 ”
